Bewertungsbericht ALNY zum 01.11.2026

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich primär der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer therapeutischer Lösungen auf Basis der Ribonukleinsäure-Interferenz-(RNAi)-Technologie widmet. Seine umfangreiche Pipeline RNAi-basierter Therapien deckt ein breites Spektrum kritischer Therapiegebiete ab, darunter erbliche genetische Erkrankungen, kardiometabolische Erkrankungen, hepatische Infektionskrankheiten sowie Störungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und okulare Erkrankungen. Aktuell bietet Alnylam mehrere zugelassene Therapien an: **ONPATTRO** (Patisiran) für Erwachsene mit Polyneuropathie im Zusammenhang mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR); **GIVLAARI** für erwachsene Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie (AHP); und **OXLUMO** (Lumasiran) für primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Neben seinem kommerziellen Portfolio unterhält das Unternehmen eine aktive Entwicklungspipeline. Zu den wichtigsten Prüfpräparaten zählen **Givosiran** für jugendliche Patienten mit AHP; **Patisiran**, das für Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit Kardiomyopathie untersucht wird; **Cemdisiran** für komplementvermittelte Erkrankungen; **ALN-AAT02** für AAT-Mangel-assoziierte Lebererkrankungen; **ALN-HBV02** für chronische Hepatitis-B-Virusinfektion; **Zilebesiran** für Hypertonie; und **ALN-HSD** für nicht-alkoholische Steatohepatitis (NASH). Weitere Kandidaten wie **Fitusiran** für Hämophilie und Blutgerinnungsstörungen, **Inclisiran** für Hypercholesterinämie, eine erweiterte Indikation für **Lumasiran** bei fortgeschrittener PH1 und rezidivierenden Nierensteinen sowie **Vutrisiran** für ATTR-Amyloidose (derzeit in Phase-3-Studien) befinden sich ebenfalls in der Entwicklung. Alnylam unterhält zudem strategische Allianzen mit anderen führenden Pharmaunternehmen. Zu den bedeutenden Kooperationen zählen die Partnerschaft mit **Regeneron Pharmaceuticals, Inc.** zur Entdeckung und Entwicklung von RNAi-Therapeutika für okulare und ZNS-Zielstrukturen sowie die Zusammenarbeit mit **Sanofi Genzyme** für die breitere Entwicklung und Vermarktung von RNAi-Therapien. Weitere Lizenz- und Partnerschaftsvereinbarungen bestehen mit Unternehmen wie **Novartis AG**, **Vir Biotechnology, Inc.**, **Dicerna Pharmaceuticals, Inc.**, **Ionis Pharmaceuticals, Inc.** und **PeptiDream, Inc.** Alnylam Pharmaceuticals wurde 2002 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.