ALNY 估值报告 2026-11-01

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司，主要致力于利用核糖核酸干扰（RNAi）技术发现、开发和商业化创新治疗方案。公司实力雄厚的RNAi疗法管线覆盖多个关键治疗领域，包括遗传性基因疾病、心脏代谢性疾病、肝脏感染性疾病以及中枢神经系统（CNS）疾病和眼部疾病。目前，Alnylam已推出多款获批准疗法：ONPATTRO（patisiran），用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关多发性神经病变的成人患者；GIVLAARI，用于治疗急性肝卟啉症（AHP）成人患者；以及OXLUMO（lumasiran），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。除商业化产品组合外，公司还保持着活跃的在研管线。主要在研疗法包括：givosiran，面向青少年AHP患者；patisiran，正在探索用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）；cemdisiran，用于治疗补体介导的疾病；ALN-AAT02，用于治疗AAT缺乏症相关肝病；ALN-HBV02，用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染；Zilebesiran，用于治疗高血压；以及ALN-HSD，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。此外，其他在研候选药物亦在稳步推进，包括用于治疗血友病及出血性疾病的Fitusiran、用于治疗高胆固醇血症的Inclisiran、lumasiran在晚期PH1及复发性肾结石方面的扩展适应症，以及用于治疗ATTR淀粉样变性的vutrisiran（目前处于3期临床试验阶段）。Alnylam还与其他制药业领军企业开展战略联盟。重要合作包括与Regeneron Pharmaceuticals, Inc.的合作，专注于发现和开发针对眼部及CNS靶点的RNAi疗法；以及与Sanofi Genzyme的合作，致力于更广泛的RNAi疗法开发与商业化。公司还与Novartis AG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.及PeptiDream, Inc.等实体达成了多项许可与合作伙伴协议。Alnylam Pharmaceuticals成立于2002年，公司总部位于马萨诸塞州剑桥市。