ALNY バリュエーション・レポート 2026-11-01

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.は、リボ核酸干渉（RNAi）技術を活用した革新的な治療ソリューションの発見、開発および商業化に主として従事するバイオ医薬品企業である。RNAiベースの治療薬に関する強固なパイプラインは、遺伝性遺伝子疾患、心血管代謝疾患、肝感染症、ならびに中枢神経系（CNS）および眼疾患を含む幅広い重要な治療領域に対応している。現在、Alnylamは複数の承認済み治療薬を提供している。すなわち、遺伝性トランスサイレチン介在性アミロイドーシスに伴う多発ニューロパチーを患う成人向けのONPATTRO（patisiran）、急性肝性ポルフィリン症（AHP）の成人患者向けのGIVLAARI、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）向けのOXLUMO（lumasiran）である。商業ポートフォリオに加えて、同社は活発な開発パイプラインを維持している。主要な治験段階の治療薬には、AHPの思春期患者を対象とするgivosiran、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR）を対象に検討中のpatisiran、補体介在性疾患向けのcemdisiran、AAT欠損症関連肝疾患向けのALN-AAT02、慢性B型肝炎ウイルス感染症向けのALN-HBV02、高血圧向けのZilebesiran、非アルコール性脂肪肝炎（NASH）向けのALN-HSDが含まれる。さらに、血友病および出血性疾患向けのFitusiran、高コレステロール血症向けのInclisiran、進行性PH1および再発性腎結石に対するlumasiranの適応拡大、ならびにATTRアミロイドーシス向けのvutrisiran（現在第3相臨床試験中）など、他の候補薬も開発が進んでいる。Alnylamはまた、他の医薬品大手との戦略的提携も行っている。特筆すべき協業には、眼およびCNS標的に対するRNAi治療薬の発見・開発に焦点を当てたRegeneron Pharmaceuticals, Inc.とのもの、ならびにより広範なRNAi治療薬の開発・商業化に向けたSanofi Genzymeとのものがある。さらに、Novartis AG、Vir Biotechnology, Inc.、Dicerna Pharmaceuticals, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、PeptiDream, Inc.などの企業とのライセンス契約および提携契約を締結している。Alnylam Pharmaceuticalsは2002年に設立され、本社をマサチューセッツ州ケンブリッジに置いている。